I trapianti di cellule staminali possono curare i pazienti con malattia di Crohn

È iniziato uno studio clinico che utilizzerà trapianti di cellule staminali per far crescere un nuovo sistema immunitario per le persone con malattia di Crohn non trattabile – una malattia intestinale dolorosa e cronica che colpisce a almeno 115.000 persone nel Regno Unito.

Lo studio, guidato dalla Queen Mary University di Londra e dalla fiducia di NHS di Barts Health, è finanziato con £ 2 milioni da un Consiglio di ricerca medica e dall'Istituto nazionale per la ricerca sulla salute, e sarà reclutare pazienti dai centri di Cambridge, Edimburgo, Liverpool, Londra, Nottingham, Oxford e Sheffield.

Il processo è coordinato attraverso l'Unità di sperimentazione clinica dell'Università di Sheffield.


Qual è la malattia di Crohn?

La malattia di Crohn è una condizione a lungo termine che causa l'infiammazione del rivestimento dell'apparato digerente e provoca diarrea, dolore addominale, ex treme tiredness e altri sintomi che influenzano significativamente la qualità della vita.

I trattamenti attuali includono farmaci per ridurre l'infiammazione, ma questi hanno risultati variabili e spesso è necessario un intervento chirurgico per rimuovere la parte interessata dell'intestino.

In casi estremi, dopo varie operazioni nel corso degli anni, i pazienti possono richiedere un'operazione finale per deviare l'intestino dall'ano ad un'apertura nello stomaco, chiamata stoma, in cui le feci vengono raccolte in una sacca.


Professor James Lindsay:

Il ricercatore capo James Lindsay della Queen Mary University di Londra e consulente presso il Barts Health NHS Trust ha dichiarato: "Nonostante l'introduzione di nuovi farmaci, ci sono ancora molti pazienti che non rispondono o perdono gradualmente la risposta a tutti i trattamenti disponibili. Sebbene la chirurgia con la formazione di uno stoma possa essere un'opzione che consente ai pazienti di tornare alle normali attività quotidiane, non è adatta in alcuni e altri potrebbero non voler considerare questo approccio.

"Speriamo che ripristinando completamente il sistema immunitario del paziente attraverso un trapianto di cellule staminali, potremmo essere in grado di modificare radicalmente il decorso della malattia. Anche se potrebbe non essere una cura, potrebbe consentire ad alcuni pazienti di rispondere finalmente a farmaci che in precedenza non funzionavano. "


Storia di un paziente con malattia di Crohn:

Helen Bartlett, una paziente affetta da malattia di Crohn che aveva una terapia con cellule staminali presso l'Ospedale John Radcliffe di Oxford, disse: "Vivere con il Crohn è una lotta quotidiana. Vai in bagno così spesso, sanguini molto ed è incredibilmente stancante. Inoltre devi sempre stare attento a dove vai. Ho dovuto scendere dai treni prima perché non c'era il bagno, e avevo bisogno di andare lì e poi.

"Sono stato dentro e fuori dall'ospedale negli ultimi vent'anni, operazione dopo operazione, droga dopo la droga, per cercare di battere questa malattia. È frustrante, deprimente e ti senti così basso.

"Quando ho offerto il trapianto di cellule staminali, è stato un gioco da ragazzi completo perché non volevo passare attraverso altre operazioni fallite. Non posso descrivere quanto mi sento meglio dopo il trattamento. Ho ancora problemi e avrò sempre problemi, ma non sono in quel costante dolore. "


I trapianti di cellule staminali per sostituire il sistema immunitario dei pazienti:

Recentemente, l'utilizzo di trapianti di cellule staminali per eliminare e sostituire il sistema immunitario dei pazienti ha avuto successo nel trattamento della sclerosi multipla.

Questo nuovo studio esaminerà se un trattamento simile potrebbe ridurre infiammazione intestinale e offrire speranza alle persone con malattia di Crohn.


Meccanismo per trapiantare cellule staminali:

Nello studio, i pazienti sottoposti a chemioterapia e trattamento ormonale si mobilizzano le loro cellule staminali, che vengono poi raccolte dal loro sangue.

Ulteriore chemioterapia viene poi utilizzata per eliminare il loro sistema immunitario difettoso.

Quando le cellule staminali vengono reintrodotte nel corpo, si sviluppano in nuove cellule immunitarie che dare al paziente un nuovo sistema immunitario.

In teoria, il nuovo sistema immunitario non reagirà più negativamente all'intestino del paziente per causare infiammazione, e non lo farà agire sui composti farmacologici per rimuoverli dal loro intestino prima che abbiano avuto la possibilità di lavorare.


Clinical Trail – ASTIClite:

Professor Tom Walley, Direttore dei programmi di valutazione NIHR, Trials and Studies, che hanno finanziato lo studio, ha dichiarato: "Le terapie con cellule staminali sono un settore di ricerca importante, attivo e in crescita con un grande potenziale. Ci sono scoperte iniziali che mostrano un ruolo delle cellule staminali nella sostituzione del tessuto danneggiato. Nel morbo di Crohn questo approccio potrebbe offrire reali benefici per l'assistenza clinica e la salute a lungo termine dei pazienti. "

L'attuale sperimentazione clinica, chiamata" ASTIClite ", è un seguito del processo" ASTIC "2015 del team, che ha studiato una terapia con cellule staminali simile. Sebbene la terapia nello studio originale non abbia curato la malattia, il team ha scoperto che molti pazienti hanno beneficiato del trattamento, giustificando un ulteriore trial clinico. Ci sono stati anche alcuni gravi effetti collaterali dalle dosi di farmaci usati, quindi questo studio di follow-up utilizzerà una dose più bassa del trattamento per minimizzare i rischi dovuti alla tossicità.


Reclutamento di Crohn's Disease Patients:

I pazienti saranno reclutati per il processo attraverso Barts Health NHS Trust, Ospedali dell'Università di Cambridge NHS Foundation Trust, Guy's & St Thomas 'NHS Foundation Trust, NHS Lothian, Nottingham University Hospitals NHS Trust , Ospedali universitari di Oxford NHS Foundation Trust, Royal Liverpool e Broadgreen University Hospital NHS Trust e Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust.

Il processo coinvolgerà accademici dell'Università di Manchester, Università di Nottingham, Università di Sheffield, Nottingham Trent University, Università di Edimburgo, Università di Oxford, King's College London, nonché Queen Mary University of London.

Fonte: Queen Mary U niversità di Londra, Regno Unito.

Sourcesite-health.com

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